Ленточная модель ДНК подчеркивает ее форму двойной спирали.
Компания сообщила, что оба кандидата генной терапии Regenxbio для лечения нейронального цероидного липофусциноза типа 2 (CLN2), также известного как поздняя детская болезнь Баттена , прошли испытания на людях.
В этих клинических испытаниях будут оцениваться однократные экспериментальные генные терапии у пациентов с наследственным заболеванием, которое обычно возникает у детей в возрасте от 2 до 4 лет.
В настоящее время первому пациенту ввели RGX -181 , целью которого является лечение неврологических симптомов заболевания CLN2, в рамках исследования с участием одного пациента в Бразилии.
RGX-381 , разработанный для лечения проблем со зрением, связанных с заболеваниями, был допущен к испытаниям в рамках клинических испытаний фазы 1/2 в Великобритании. Ожидается, что испытания начнутся в первой половине 2023 года.
«Учитывая убедительные доклинические данные, подчеркивающие способность как RGX-181, так и RGX-381 поддерживать широкое распространение и [продукцию] фермента TPP1, которого не хватает у пациентов с болезнью CLN2, мы считаем, что эти программы могут обеспечить многое. необходимы новые варианты лечения детей с этим разрушительным заболеванием», — заявил Стив Пакола, доктор медицинских наук, главный медицинский директор Regenxbio, в пресс-релизе компании.
Источник: https://battendiseasenews.com/news/2-late-infantile-batten-disease-gene-therapies-move-trials/
